Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica que involucran la participación de voluntarios para ayudar a los científicos a comprender y desarrollar nuevas formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades y sus síntomas. Estos tratamientos en investigación pueden ser medicamentos nuevos, una combinación de medicamentos, nuevas formas de administrar un medicamento ya comercializado o un dispositivo médico.

Antes de que se apruebe un nuevo medicamento, debe someterse a una serie de pruebas largas y rigurosas, primero en el laboratorio, luego en animales y, finalmente, en humanos. Un nuevo medicamento o dispositivo médico no sólo debe ser seguro y eficaz, sino que en muchos casos también debe demostrar un beneficio superior en comparación con productos aprobados de manera similar.

Un estudio clínico se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo que ha sido desarrollado por la compañía farmacéutica y revisado por la FDA junto con una Junta de Revisión Institucional (IRB) que representa el interés público. Estas agencias monitorean el progreso de estos estudios.

El protocolo determina:

• El motivo del estudio.
• El número de participantes
• Los criterios utilizados para determinar quién es elegible para el estudio.
• Un cronograma de procedimientos, pruebas, medicamentos y dosis.
• La duración del estudio.
• ¿Qué información se recopilará sobre los participantes?
• Y mucho, mucho más

Los ensayos clínicos están dirigidos por un investigador principal, que suele ser un médico, junto con un equipo de investigación formado por médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud. Todos los participantes son voluntarios. Es importante realizar investigaciones en una variedad de personas para detectar diferentes respuestas a un solo producto en investigación.

Los productos en investigación, como medicamentos, dispositivos o procedimientos, se llevan a cabo en varias fases de ensayos clínicos para encontrar diferentes tipos de información.

Estudios de fase 1

Los estudios de fase 1 incluyen un pequeño número (20-80) de participantes, generalmente voluntarios sanos, en algunos casos pacientes con enfermedades avanzadas (por ejemplo, cáncer, trastornos de salud mental) y, a menudo, es la primera vez que se prueban en humanos. El propósito de los estudios de Fase 1 es:

• evaluar la seguridad
• identificar efectos secundarios
• determinar un rango de dosis seguro
• aprender cómo el cuerpo absorbe y maneja el producto en investigación (farmacocéntica/dinámica)
• Los estudios de fase 1 generalmente tardan varios meses en completarse. Aproximadamente 70% de los estudios de Fase 1 continúan a la Fase 2.

Estudios de fase 2

Los estudios de fase 2 inscriben a más personas que los estudios de fase 1 (100 a 300 participantes) con la afección en estudio. En los estudios de Fase 2, los investigadores evalúan más a fondo la seguridad y determinan si el producto en investigación tiene el efecto deseado en humanos. A veces, estos estudios son ensayos controlados aleatorios en los que un grupo de pacientes recibe el producto en investigación, mientras que otro grupo (el “grupo de control”) recibe un tratamiento estándar o un placebo. Para proporcionar información comparativa imparcial, estos estudios suelen ser "ciegos", lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores saben quién está recibiendo el producto en investigación.

Los estudios de fase 2 suelen tardar hasta dos (2) años en completarse. Aproximadamente 33% de la Fase 2 realizadas con éxito pasan a la Fase 3.

Estudios de fase 3

En la Fase 3 se incluye un mayor número (miles) de pacientes con la enfermedad para:

• confirmar o evaluar más a fondo la eficacia de un agente
• monitorear los efectos secundarios
• compararlo con tratamientos comúnmente utilizados
• recopilar otra información que se utilizará para determinar si el agente debe aprobarse y comercializarse

Estos ensayos suelen ser ensayos aleatorios y ciegos que generalmente tardan varios años (de 1 a 4 años) en completarse. 25 a 30% de los estudios de Fase 3 se completan con éxito y la compañía farmacéutica los presenta a la FDA para su aprobación para comercializar el producto en investigación en los Estados Unidos.

Estudios de fase 4

Los estudios de fase 4, a menudo llamados ensayos de vigilancia poscomercialización, se llevan a cabo después de que la FDA haya concedido la aprobación del producto en investigación para su venta al consumidor. Estos estudios involucran a personas de diversas poblaciones y generalmente tienen como objetivo recopilar información adicional después de que el producto en investigación sea aprobado y comercializado sobre sus riesgos, beneficios y uso en diversas poblaciones durante un período de tiempo más largo. Los resultados de los estudios de Fase 4 pueden influir en si un producto en investigación debe retirarse del mercado o si deben aplicarse restricciones al uso del producto en investigación.

Al participar en un ensayo clínico, tiene la oportunidad de probar un nuevo tratamiento que puede o no ser mejor que los que ya existen.

Como participante del estudio, también puede ayudar a otros a comprender mejor cómo funciona el tratamiento en personas de diferentes razas y géneros, porque diferentes personas pueden responder de manera diferente al producto en investigación. Las agencias reguladoras como la FDA buscan garantizar que en los ensayos clínicos se incluyan personas de diferentes edades, razas, etnias y géneros.

Algunas razones para participar en un ensayo clínico:

• Acceso a nuevos tratamientos no disponibles en el mercado.
• Acceso a medicamentos gratuitos.
• Compensación por participar (en algunos ensayos).
• Satisfacción por ayudar a avanzar en la investigación médica.
• Su participación es voluntaria, lo que significa que puede abandonar el estudio en cualquier momento.

Cada estudio de investigación clínica tiene criterios de elegibilidad específicos que un participante debe cumplir para poder inscribirse en el estudio. Por lo tanto, no se aceptarán todas las personas que soliciten participar en un estudio de investigación clínica.

Existen muchos tipos diferentes de estudios de investigación clínica, que incluyen:

• Estudios de prevención que buscan mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o de evitar que una enfermedad regrese. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Estudios que prueban nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques terapéuticos.
• Se realizan estudios de diagnóstico para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección en particular. Los estudios de detección prueban la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
• Los estudios de calidad de vida (o estudios de atención de apoyo) exploran y miden formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.

Por lo general, los ensayos clínicos comparan un nuevo producto o terapia con otra cosa para ver si funciona tan bien o mejor para tratar o prevenir una enfermedad o afección. En un estudio ciego, se puede asignar aleatoriamente a un participante para recibir el producto de prueba o una terapia existente aprobada.

En algunos estudios, se puede asignar a los participantes para que reciban un placebo (un producto sin acción terapéutica que se ve o actúa como el producto de prueba). La comparación con un placebo puede ser la forma más rápida y segura de demostrar la eficacia terapéutica de nuevos productos.

Antes de participar en un ensayo, se informa a los participantes potenciales si se van a utilizar placebos en el estudio y los riesgos y beneficios de los medicamentos del estudio.

Un estudio de investigación clínica se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo de estudio que está diseñado para responder preguntas de investigación específicas y garantizar la seguridad de los participantes. El protocolo incluye la siguiente información:

• El motivo de realizar el estudio.
• Quién puede participar en el estudio (criterios de inclusión/exclusión)
• El número de participantes necesarios
• El calendario de pruebas, procedimientos, producto en investigación y sus dosis.
• La duración del estudio.
• Qué información se recopilará sobre los participantes.

El siguiente proceso generalmente ocurre durante la realización de un estudio de investigación clínica:

Pre-selección

El grupo de investigación clínica revisará sus bases de datos de pacientes o historias clínicas existentes para identificar pacientes potenciales que puedan ser elegibles para participar en el estudio de investigación clínica. También pueden colocar anuncios en Internet, periódicos, radio o televisión para reclutar participantes interesados. También pueden realizar seminarios, exámenes de salud gratuitos o foros.

Se contacta a los participantes potenciales de estos esfuerzos de selección previa y se los entrevista brevemente para confirmar si son potencialmente elegibles para participar en el estudio de investigación clínica.

Consentimiento informado

Si es potencialmente elegible para participar en un estudio de investigación clínica, se programará una cita para que venga al sitio de investigación clínica y se reúna con uno de los miembros del personal de investigación. Antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio, se le pedirá que firme un formulario de consentimiento informado que detalla el diseño del estudio, los riesgos y beneficios, sus derechos como participante del estudio y con quién comunicarse en caso de una emergencia. Durante el proceso de consentimiento informado, tendrá la oportunidad de hacer preguntas que pueda tener sobre el estudio y su participación. Debería recibir una copia del formulario de consentimiento informado firmado para sus registros y referencia futura.

Visita de selección

Una vez que acepte participar en el estudio de investigación clínica y haya firmado el formulario de consentimiento informado, se administrarán los procedimientos de selección del estudio. El propósito de la visita de selección es determinar si cumple con los criterios específicos de inclusión y exclusión para el estudio de investigación clínica específico en el que aceptó participar. Generalmente, durante la visita de selección se le puede pedir que responda preguntas sobre su historial médico, medicamentos y otros tratamientos que esté tomando y completar cuestionarios. Un miembro del equipo de investigación también puede evaluar su salud general realizando un examen físico, un electrocardiograma y recolectando muestras de sangre/orina.

Generalmente, el producto en investigación no se dispensa durante la visita de selección.

Visitas de estudio (visitas de tratamiento)

Si cumple con los criterios específicos de inclusión y exclusión (que incluyen resultados médicos y de laboratorio aceptables) para el estudio, se le pedirá que regrese a la clínica para una serie de visitas del estudio, a veces denominadas Visitas de tratamiento. Generalmente, es durante estas visitas de estudio cuando un participante del estudio recibirá el producto en investigación o el producto de comparación (que a veces puede ser un placebo). El número de visitas del estudio y el intervalo en el que ocurren las visitas varían de un estudio a otro.

Visita de fin de estudio

Una vez que haya llegado al final de la visita de tratamiento, se realiza una Visita de fin de estudio. Generalmente, se repiten las mismas evaluaciones o similares realizadas antes de que usted reciba el producto en investigación. El equipo de investigación también discutirá sus opciones de tratamiento de seguimiento (que pueden incluir recibir tratamientos de atención estándar para su enfermedad) y, si el estudio lo requiere, se le puede pedir que regrese al sitio de investigación para una visita de seguimiento de seguridad.

Visita de seguridad de seguimiento

El número de visitas de seguimiento de seguridad y el intervalo en el que ocurren las visitas varían de un estudio a otro. El propósito de esta visita es asegurarse de que no experimente ningún efecto secundario persistente debido al producto en investigación o a la participación general en el estudio.

Los riesgos están involucrados en la investigación clínica, así como en la atención médica de rutina y las actividades de la vida diaria. La mayoría de los estudios de investigación clínica plantean efectos secundarios que son temporales y desaparecen cuando se suspende el tratamiento. Sin embargo, algunos sujetos de investigación experimentan efectos secundarios que pueden ser permanentes o requerir atención médica. Algunos efectos secundarios aparecen durante el tratamiento, mientras que otros pueden no aparecer hasta que finalice el tratamiento.

Algunos productos en investigación que se están probando tienen efectos secundarios que pueden ser desagradables, graves o incluso poner en peligro la vida. Debido a que los productos en investigación que se están estudiando son nuevos, los investigadores no siempre saben cuáles serán los efectos secundarios en los humanos.

Los riesgos específicos asociados con cualquier protocolo de investigación se describen detalladamente en el documento de consentimiento informado, que se le solicita firmar antes de participar en la investigación. Además, un miembro del equipo de investigación le explicará los principales riesgos de participar en un estudio y responderá sus preguntas sobre el estudio. Antes de decidirse a participar, debe sopesar cuidadosamente estos riesgos. Aunque es posible que no reciba ningún beneficio directo como resultado de participar en un estudio de investigación clínica, la información recopilada mediante su participación puede ayudar a otros.

Para ayudarlo a decidir si desea participar en un estudio, la FDA exige que los participantes del estudio reciban información completa sobre el estudio antes de aceptar participar.

Los formularios de consentimiento informado deben redactarse de manera que el participante pueda entenderlos fácilmente y deben incluir:

• propósito de la investigación
• ¿Cuánto tiempo tomará el estudio?
• qué sucederá en el estudio y qué partes del estudio son experimentales
• posibles riesgos o molestias
• posibles beneficios
• otros procedimientos o tratamientos que el participante podría querer considerar en lugar del tratamiento que se está estudiando
• que la FDA puede examinar los registros del estudio, pero los registros se mantendrán en secreto
• si hay algún tratamiento médico disponible si el participante resulta herido, cuáles son esos tratamientos, dónde se pueden encontrar y quién pagará el tratamiento
• la persona a contactar si tiene preguntas sobre el estudio, los derechos de los participantes o si el participante puede resultar herido
• el participante puede abandonar en cualquier momento

Si no comprende la información incluida en el formulario de consentimiento informado, asegúrese de pedirle al médico u otro miembro del personal de la investigación que se la explique. Esta discusión debe realizarse en privado y se le debe dar suficiente tiempo para tomar una decisión informada. En la mayoría de los estudios, se le debe permitir llevarse el formulario de consentimiento a casa para discutirlo más a fondo con otras personas, como familiares, cuidadores y médicos de atención primaria. Asegúrese de comprenderlo todo antes de aceptar participar en el estudio.

Antes de poder participar en el estudio, debe firmar el formulario de consentimiento informado, demostrando que se le ha proporcionado esta información y que la comprende. El formulario de consentimiento informado NO es un contrato y usted puede abandonar el estudio en cualquier momento, por cualquier motivo. Puede hacer preguntas en cualquier momento durante el estudio.

Además, también se le debe informar sobre cualquier información nueva que obtenga durante el estudio que pueda afectar su voluntad de continuar participando en el estudio.

Aquí hay algunas preguntas que puede hacerle a su médico para ayudarlo a decidir si desea participar en un ensayo clínico:

• ¿Qué intenta descubrir el estudio?
• ¿Qué tipo de pruebas y exámenes tendré que realizar mientras esté en el estudio? ¿Cuánto tiempo toman estos? ¿Qué implica cada prueba?
• ¿Con qué frecuencia el estudio requiere que vaya al médico o a la clínica?
• ¿Me hospitalizarán? Si es así, ¿con qué frecuencia y por cuánto tiempo?
• ¿Cuáles son los costos para mí? ¿Mi seguro médico lo pagará?
• ¿Qué seguimiento habrá?
• ¿Qué pasará al final del estudio?
• ¿Cuáles son mis otras opciones de tratamiento? ¿Cómo se comparan con el tratamiento que se está estudiando?
• ¿Qué efectos secundarios puedo esperar del tratamiento que se está probando? ¿Cómo se comparan con los efectos secundarios del tratamiento estándar?
• ¿Cuánto durará el estudio?

El protocolo del estudio describe quién puede participar en un estudio de investigación clínica denominado Criterios de inclusión/exclusión. Los criterios que permiten a una persona participar en un estudio de investigación clínica se denominan criterios de inclusión; y los criterios que descalifican a un posible sujeto de investigación se denominan criterios de exclusión. Estos criterios se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y etapa de la enfermedad, el historial de tratamientos anterior/actual y otras afecciones médicas. Un sujeto de investigación es una persona que cumple con los criterios de inclusión/exclusión y acepta participar en un estudio de investigación clínica. Un sujeto de investigación puede ser un individuo sano o un individuo con una enfermedad o condición específica.

Cada estudio de investigación clínica está dirigido por un investigador principal, que suele ser un médico autorizado, y un equipo de investigación clínica que puede incluir médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. En general, las funciones y responsabilidades del equipo de investigación clínica incluirán:

• Investigador Principal (PI): Una persona responsable de la conducta ética del estudio de investigación. Esto incluye la protección de los derechos, la seguridad y el bienestar de los sujetos humanos, el cumplimiento del protocolo (estudio) y el cumplimiento de las normas y directrices institucionales, estatales y federales. El IP es responsable de garantizar que se obtenga adecuadamente el consentimiento informado de cada participante y de mantener adecuadamente los registros del estudio. El IP también es responsable de cumplir con las políticas y regulaciones financieras y administrativas asociadas con la adjudicación, la gestión fiscal general del proyecto y la divulgación de conflictos de intereses. El IP supervisa todos los aspectos de un ensayo clínico, desde el diseño del protocolo, el reclutamiento y la recopilación de datos. , análisis e interpretación de resultados, pero algunas tareas se pueden delegar a otros miembros del equipo de investigación (coinvestigadores y personal clave). El IP es responsable de garantizar que todos los miembros del equipo de investigación tengan la educación, la capacitación y las calificaciones adecuadas para asumir las pruebas de estudio delegadas. Todos los miembros del equipo de estudio son responsables de garantizar que la realización del estudio cumpla con las directrices y regulaciones institucionales, estatales, federales y de la industria.
• Subinvestigador: El Subinvestigador puede realizar todas o algunas de las funciones de IP, pero no acepta la responsabilidad principal del estudio de investigación. El subinvestigador está bajo la supervisión del IP y es responsable de realizar los procedimientos relacionados con el estudio y/o tomar decisiones importantes relacionadas con el estudio de conformidad con la conducta ética del estudio.
• Coordinador de Investigación: El Coordinador de Investigación supervisa y coordina las actividades diarias de los estudios de investigación clínica. Trabajan en estrecha colaboración con los equipos clínicos y los investigadores para garantizar que todos los procedimientos y visitas requeridos por el protocolo se realicen de acuerdo con las pautas especificadas por el protocolo. Los coordinadores de investigación generalmente gestionan la inscripción de los participantes y garantizan el cumplimiento del protocolo y otras regulaciones aplicables. Esto incluye, entre otros: reclutamiento de participantes, obtención del consentimiento informado, educación de los participantes sobre los detalles del estudio de investigación, evaluación de la elegibilidad de los participantes, facilitación de la atención y seguimiento de los participantes según el protocolo, creación de documentación fuente, asistencia en la evaluación de toxicidades/ eventos adversos y reportar eventos adversos graves según los requisitos del IRB y del patrocinador. Generalmente son la persona de contacto principal para el tema de la investigación.

El equipo de investigación clínica hará todo lo posible para garantizar que su información médica personal (PHI) se mantenga extremadamente confidencial. Su información no se compartirá sin su permiso o salvo que lo exija la ley.

Si decide enviar su información para utilizarla a través de este sitio web, con su permiso, esta información se ingresará en nuestra base de datos de investigación clínica para oportunidades de estudio actuales y futuras. Puede solicitar que se elimine su información en cualquier momento. Si elige llamar y hablar con uno de nuestros especialistas en investigación por teléfono, su información se capturará en la misma base de datos electrónica. Nuevamente, esto es voluntario y puede eliminarse en cualquier momento.